Programy bunkovej a génovej terapie

 

Dňa 29. januára 2026 SYS6055 Injection, nezávisle vyvinutý CSPC Pharmaceutical Group, získal implicitné schválenie klinického skúšania od National Medical Products Administration (NMPA) (akceptačné číslo: CXSL2500947). Ako prvá v Číne klinicky schválená in{6}}terapia CAR{7}}T pre recidivujúci/refraktérny agresívny B-bunkový lymfóm B-buniek prekonáva technické bariéry konvenčného ex vivo CAR-T a poskytuje pacientom dostupnejšie a inovatívnejšie možnosti liečby.

 

I. Hlavná výzva: Dilema testovania RCL pre ne-kanonické VSVG-obalené lentivírusy

Primárne bezpečnostné riziko in{0}}CAR{1}}T in vivo spočíva v kontaminácii replikačným-kompetentným lentivírusom (RCL), ktorá môže spôsobiť nekontrolovanú replikáciu vírusu in vivo a inzerčnú mutagenézu, čo predstavuje vážne bezpečnostné riziko. Slúži ako hlavné zameranie na preskúmanie regulačných podaní zo strany NMPA, FDA a iných orgánov.

SYS6055 využíva lentivírusy zacielené na obalové T bunky-, ktoré sa líšia od tradičných lentivírusových vektorov obalených VSVG-, ako sú VSV-G a Cocal-G. Konvenčné testy RCL sú kompatibilné iba s vírusmi obalenými VSVG-s obmedzeniami vrátane nedostatočnej špecifickosti, nízkej citlivosti a nesúladu-s regulačnými požiadavkami. Tieto nedostatky nespĺňajú požiadavky prispôsobeného testovania projektu a stávajú sa kritickou prekážkou pri predkladaní IND.

 

II. Riešenie HyQure: Prispôsobené testovanie RCL + úplné-cyklické služby biologickej bezpečnosti

HyQure Biotech, využívajúc-hlbokú technologickú expertízu v sektore bunkovej a génovej terapie (CGT), vyvinula-popredné svetové{1}}prispôsobené riešenia testovania biologickej bezpečnosti prispôsobené špecifickým požiadavkám projektu CSPC SYS6055, čím sa zabezpečilo vyhovujúce a efektívne napredovanie projektu.

Prispôsobené testovanie RCL na prekonanie technických prekážok navrhnutých obálok VSVG

Zarovnané s CDEPokyny pre bežné problémy a technické požiadavky na replikáciu-Kompetentné zistenie lentivírusua dokumentoch s usmerneniami FDA bol vytvorený špeciálny testovací systém pre lentivírusy neobalené -VSVG{1}}. Premosťuje to domácu medzeru v detekcii RCL pre lentivírusy neobalené -VSVG-a zaisťuje bezpečnosť vektorov v súlade s globálnymi štandardmi archivácie.

Úplné{0}}cyklické testovanie biologickej bezpečnosti na konsolidáciu zabezpečenia kvality pre inovatívne lieky

Poskytujeme{0}}jednorazové služby zahŕňajúce charakterizáciu bunkovej banky, detekciu RCL a viac{1}}dimenzionálne sekvenčné profilovanie.

V prísnom súlade s normami ICH Q5A a Čínskeho liekopisu sú komplexné testovacie položky vrátane overenia identity, analýzy čistoty a skríningu náhodných činidiel dokončené pre banky Master Cell Bank (MCB) a Working Cell Banks (WCB). V kombinácii s technológiou NGS sa vykonáva charakterizácia celého-genómu lentivírusových vektorov, aby sa zaručila neporušená vektorová štruktúra a absencia abnormálnej inzercie, čím sa dosiahne úplná-kontrola biologickej bezpečnosti procesu od surovín až po finálne produkty.

Globálne dodržiavanie predpisov a efektívne dodávanie na urýchlenie globálneho uvedenia inovatívnych liekov

Pre projekt SYS6055 bol spustený vyhradený zelený kanál s optimalizovanými testovacími pracovnými postupmi a nasadenými vedúcimi technickými tímami. Pri zabezpečení presných a spoľahlivých údajov sa výrazne skrátila časová os testovania. Skúšobné správy z-súladu s predpismi pre globálne príspevky boli doručené efektívne, čo uľahčilo rýchle schválenie NMPA a položilo pevný základ pre následnú registráciu v zámorí.

 

III. Ukážka hodnoty: Priekopnícke testovanie In-vivo CAR-T na podporu priemyselných inovácií

Úspešná podpora klinického schválenia CSPC SYS6055 predstavuje pre HyQure Biotech míľnik v oblasti testovania biologickej bezpečnosti in vivo CAR-T. Ako jeden z prvých domácich podnikov, ktorý vyvinul prispôsobené testovanie RCL pre in-vivo CAR-T, spoločnosť HyQure Biotech vybudovala komplexný technický systém pokrývajúci špeciálne testovanie lentivírusov v obale, úplnú vektorovú charakterizáciu a kvalifikáciu bunkovej banky. Podporila viacero kandidátov na CGT vstupujúcich do klinického vývoja, pričom si udržala poprednú technickú silu a servisné schopnosti v tomto odvetví.

 

HyQure Biotech sa bude naďalej zameriavať na testovanie biologickej bezpečnosti CGT. Vďaka špičkovým-globálnym technológiám, prispôsobeným riešeniam a profesionálnym-výkonným službám umožníme inovatívnejším farmaceutickým spoločnostiam prekonať technické prekážky a urýchliť pokrok vo výskume a vývoji. Snažíme sa podporovať bezpečné spustenie a globalizáciu čínskej inovatívnej medicíny a podporiť-kvalitný rozvoj čínskeho priemyslu bunkovej a génovej terapie.